Avec l’aval de la FDA, une biotech chinoise franchit une première dans les tests de thérapie cellulaire (patients épileptiques)
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Avec l’aval de la FDA, une biotech chinoise franchit une première dans les tests de thérapie cellulaire (patients épileptiques)
Publié le 13 mars 2026
Par Jacob Bell, journaliste senior
Les régulateurs américains ont autorisé la société Unixell, basée à Shanghai, à lancer des essais humains pour une thérapie allogénique dérivée de cellules souches ciblant l’épilepsie focale.
Crédit photo : Sarah Silbiger via Getty Images
Pour la première fois, la Food and Drug Administration (FDA) autorise un certain type de thérapie cellulaire contre l’épilepsie à être testé chez l’humain.
La thérapie, développée par la société Unixell Biotechnology basée à Shanghai, vise à réduire l’activité électrique excessive qui déclenche les crises chez les patients épileptiques. Elle utilise des cellules souches provenant de donneurs — dites « allogéniques » — reprogrammées pour produire le principal messager chimique appelé GABA, responsable de l’apaisement du cerveau et du système nerveux.
Selon Unixell, les tests sur les animaux ont montré que cette thérapie semblait sûre et capable de supprimer les crises en reconstruisant les circuits inhibiteurs du cerveau. Avec l’approbation de la FDA, l’entreprise lance maintenant une étude de phase précoce chez des personnes souffrant d’épilepsie résistante aux médicaments.
Unixell souligne que les traitements actuels, bien qu’efficaces pour certains patients, entraînent des « effets secondaires importants ». Il existe donc un besoin urgent de nouvelles thérapies capables de cibler la cause des crises tout en préservant les tissus sains et en évitant les problèmes de sécurité.
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Tendance
L’avenir du développement des médicaments en neurosciences
Les progrès de cette thérapie illustrent l’évolution rapide de l’écosystème biotechnologique chinois. Jusqu’à récemment, la recherche se concentrait davantage sur l’amélioration de médicaments existants que sur l’innovation.
Selon un rapport publié en janvier par la firme d’analyse Pitchbook, les « nouvelles modalités » comme les thérapies cellulaires et géniques ont reçu une part croissante des investissements en capital-risque au cours de la dernière décennie. L’an dernier, elles représentaient près de la moitié des investissements totaux.
Cela démontre un intérêt accru des investisseurs pour des projets complexes plutôt que pour des modèles de simple reproduction de médicaments existants.
Le rapport indique également que le nombre de « médicaments innovants » soumis à des essais humains en Chine a plus que triplé, passant de 688 à près de 2 300 entre 2019 et 2023. Depuis 2021, la Chine a enregistré presque deux fois plus d’essais cliniques de première administration chez l’humain pour des « anticorps de nouvelle génération » que les États-Unis et l’Europe réunis.
Selon l’analyste Ben Zercher, l’écosystème chinois a désormais « pris l’avance » dans la création de nouveaux médicaments prometteurs, et devrait conserver cet avantage.
Si la thérapie d’Unixell arrive sur le marché, elle viendrait diversifier un domaine actuellement dominé par des médicaments anti-crises plus anciens, appelés « petites molécules ». Parmi eux :
le lévétiracétam (Keppra)
la lamotrigine (Lamictal)
la carbamazépine (Tegretol)
Cependant, Unixell devra aussi faire face à une concurrence plus récente.
Après des décennies de recherche sur les canaux ioniques — des structures cellulaires impliquées dans l’épilepsie — des résultats concrets commencent à émerger.
Cette semaine, Xenon Pharmaceuticals a annoncé que son médicament azetukalner, qui agit en ouvrant les canaux ioniques, a nettement surpassé un placebo dans une étude portant sur des centaines de patients souffrant de crises focales.
Après 12 semaines de traitement :
fréquence mensuelle des crises réduite de 53 % (dose élevée)
contre 10 % dans le groupe placebo
Xenon prévoit demander une approbation plus tard cette année. L’action de la société canadienne a bondi de 50 % à la suite de ces résultats.
Des analystes ont qualifié ces données de « coup de circuit » et largement supérieures aux attentes.
D’autres entreprises sont également en course :
Biohaven (phase 3 pour l’épilepsie focale)
Quralis (stades plus précoces, aussi étudié pour la SLA, la douleur et des formes rares d’épilepsie)
Praxis Precision Medicines, qui développe un inhibiteur des canaux sodiques testé en phase intermédiaire et avancée
À retenir (simple et direct)
Une première mondiale : une thérapie cellulaire pour l’épilepsie testée chez l’humain
Objectif : traiter la cause, pas juste les symptômes
La Chine devient un leader en innovation biotech
Forte compétition avec de nouveaux médicaments très prometteurs
Si tu veux, je peux t’expliquer ça en version ultra simple (genre vulgarisation en 5 lignes) ou te dire si ce genre de traitement pourrait arriver bientôt au Québec.